難病「ムコ多糖症」、新型の治療始まる – 読売新聞

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難病「ムコ多糖症」、新型の治療始まる
読売新聞
先天性の難病「ムコ多糖症２型」について、国立成育医療研究センターなどは７日、病気の原因となるムコ多糖を分解する酵素を直接、患者の脳内に投与する医師主導治験を始めた。 ムコ多糖症は、細胞をつなぐ「ムコ多糖」の分解酵素が先天的に不足しているために、体内に ...

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