Forbes JAPAN | 難病患者に福音をもたらす新興製薬企業「バイオマリン」 Forbes JAPAN 症例が少ない、「ムコ多糖症I型」と呼ばれる遺伝性の難病を患っていることがわかったからである。 ところが、ライアンが9歳になる直前のことだった。新興企業バイオマリンが治療薬「アウドラザイム」を開発したのだ。3人目の治験者となった彼は今や28歳。症状は改善し、元気に ... |
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