小児の難病に対する世界初の医薬品開発、第Ⅱ相試験開始 東京大学など – 大学ジャーナルオンライン


小児の難病に対する世界初の医薬品開発、第Ⅱ相試験開始 東京大学など
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東京大学の林久允助教を中心とした研究グループは、小児の難病である進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型(PFIC2)患者を対象に、大学発の医薬品候補であるフェニル酪酸ナトリウム(NaPB)の有効性と安全性を確認するための第II相試験(医師主導治験)を開始する。

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