脊髄性筋萎縮症：神経難病、新薬承認で治療に光欠損たんぱく質補い … – 毎日新聞

毎日新聞	脊髄性筋萎縮症：神経難病、新薬承認で治療に光欠損たんぱく質補い ... 毎日新聞乳児に多く、首が据わらないなどの症状が出る神経難病「脊髄（せきずい）性筋萎縮症（ＳＭＡ）」。長らく根本的な治療法がなかったが、腰から注射して使う新薬が昨年国内で発売され、注目が集まっている。また、この薬よりも投与しやすい飲み薬の臨床試験（治験）も計画されており、海外では遺伝子治療の試みも進 ... and more »

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