神経難病、新薬承認で治療に光 欠損たんぱく質補い筋肉太く 毎日新聞 この病気は血液を採取して遺伝子を調べる方法で診断するが、根本的な治療法がなく、医療費の大半が助成される国の指定難病になっている。 そんな中、米国の製薬会社バイオジェンが治療薬スピンラザ（一般名ヌシネルセンナトリウム）を開発した。この薬は、欠けている「ＳＭＮ１」を補う役目のある遺伝子がＳＭＮたんぱ ... |
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