AnswersNews | 脊髄性筋萎縮症 相次ぐ画期的新薬―遺伝子治療が来年登場、低分子薬でもスプライシング修飾 AnswersNews 神経難病の脊髄性筋萎縮症（SMA）で、画期的な新薬が相次いで開発されています。日本では昨年、バイオジェンのアンチセンス核酸医薬「スピンラザ」が承認。来年にはノバルティスの遺伝子治療薬が登場する見通しで、中外製薬はスプライシングを修飾する低分子薬の開発を ... |
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