血液の難病、遺伝子治療で症状改善…成育医療研 2014年11月08日 10時16分 読売新聞 生まれつきの免疫不全を起こす遺伝性血液難病の患者に、白血球などの血液細胞を作る造血幹細胞の遺伝子治療を行い、症状が改善したと７日、国立成育医療研究センター（東京都世田谷区）が発表した。 従来の治療法である造血幹細胞移植は提供者が見つからないケースも ... 難病患者に遺伝子治療＝症状改善、長期観察へ−国立成育医療センター |
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