難病で治験薬の投与を受ける少年 – ウォール・ストリート・ジャーナル日本版

Posted on 2015年3月3日 by 難病 - Google News

難病で治験薬の投与を受ける少年
ウォール・ストリート・ジャーナル日本版
アンドリュー・マレラさん（15）は、希少な遺伝性疾患であるニーマンピック病C型の患者だ。この致命的な病気はコレステロール代謝障害を引き起こす。マレラさんは臨床試験で延命効果が期待される治験薬シクロデキストリン（一般名）の投与を受けているが、聴覚に損傷をきたす ...

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