遺伝子治療で難病改善 AADC欠損症の子ども – 北海道新聞


遺伝子治療で難病改善 AADC欠損症の子ども
北海道新聞
自治医大は10日、遺伝子の異常で脳内の神経伝達物質が作れず寝たきりになる子どもの難病「芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症」の患者2人に遺伝子治療を実施し、効果があったと発表した。ほかの神経難病の治療法開発にもつながるという。 AADC欠損症は、 ...

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