新しい遺伝子治療法となるか、ゲノム編集でマウスの筋ジストロフィー改善 ニュースイッチ Newswitch 筋ジストロフィーは骨格筋や心筋といった筋肉が次第に萎縮する遺伝性の難病。うちDMDは男子だけが発症する重篤なタイプで、10代までに車いす生活となり、若くして心不全や呼吸不全で亡くなることが多いという。原因は筋線維の束を、それを包む膜に固定するのに不可欠な ... |
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