難病患者のゲノムを直接編集米国で世界初の臨床試験 – 朝日新聞

Posted on 2017年11月16日 by 難病 - Google News

難病患者のゲノムを直接編集米国で世界初の臨床試験
朝日新聞
治療の対象は、遺伝子の異常でムコ多糖を分解する酵素が体内で作られないため、骨や関節の変形や呼吸困難、臓器肥大などの症状が出る難病「ムコ多糖症Ⅱ型」。患者は毎週酵素を補う点滴が欠かせない。臨床試験は「ジンクフィンガー・ヌクレアーゼ」と呼ばれるゲノム編集 ...

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